罕见病是人类疾病史上唯一以发病率、患病率或患病人数为界定标准的综合病种。在中国,罕见病发病人数估计超过2000万,而血友病则预估为14万人,至2025年这一数量将接近14.49万人。2018年5月,国家卫生健康委员会等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》(以下简称《目录》),公布了121种罕见病,包括21-羟化酶缺乏症、白化病、血友病等等。
2021年11月,由中国初级卫生保健基金会发起、武田中国支持的《2021中国血友病患者白皮书》在第四届中国国际进口博览会的武田制药展台上正式发布。调查结果显示,儿童血友病患者预防治疗比例高于成人患者,但仍有5%未满18周岁的血友病患者长期病假或辍学,超过25%的患者不能在校学习,入学巩固率低于教育部要求。
因为凝血因子水平的低下,血友病患者容易出现关节出血,现有的按需治疗只是在出现关节出血时,通过输注凝血因子,提高凝血因子水平,达到止血的效果。但关节已经出血,多次出血以后,关节就会出现畸形,影响运动及日常生活,常年呆坐在轮椅上,甚至导致残疾,最终影响生活质量。而这一情况即将有望被领康生物医药集团引入的LM007这款“孤儿药”打破。
,这一称谓起源是因为美国食品药品监督管理局(FDA)在清理药品目录中发现一批无人关注的项目,且这一称呼包含有罕见病患者的现实状况“像孤儿一样无人顾及”的同情因素。)
社会关注与支持有望推动血友病创新药物尽快落地
而罕见病也得到了一定社会程度上的关注与支持,例如每年的4月17日为“世界血友病日”。在《国家卫生健康委办公厅关于开展2022年出生缺陷相关宣传日活动的通知》中指出,今年是第34个“世界血友病日”,活动主题是“人人享有——团结合作、政策支持、共同发展”,旨在提高全社会对血友病的关注,营造群策群力、共建共享的社会氛围,通过政策普惠、服务优化,提升血友病的防治照护水平,促进人人享有可持续发展的机会。
不仅如此,在2022年3月两会期间, 全国人大代表、贝达药业董事长丁列明表示,今年两会将提交9份建议,主要围绕创新药方面,包括进一步优化审评审批制度、进一步优化科技创新生态鼓励新药自主研发、鼓励和支持“孤儿药”研发等内容。丁列明建议,在国家层面加强对罕见病诊治的统筹,加大对孤儿药研发的激励和支持,授予“孤儿药”市场独占期保护,构建贯穿研发、注册、上市后各阶段的系统性激励机制。在社会各界及政府指导下,各类罕见病药物的落地或将加速及改善,使其更好为罕见病患者服务。
领康LM007,长效重组凝血因子
目前,领康生物医药集团旗下LM007已经进入紧锣密鼓的筹备阶段。据介绍,LM007系一款重组人长效凝血因子VIIa药物,其特点系具备更长的药物体内半衰期,革命性地改变血友病儿童关节长年肿胀畸形问题,在美国被定义为“孤儿药”。
2022年世界血友病日的主题是“汇聚力量,筑梦未来。汇聚政府与社会的力量,秉承共享、共创的理念,携手共筑血友病患者未来新篇章”,让我们共同携手,创建属于我们的未来!
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