“开展创新疗法的临床研究，研究单位是第一责任人，需要担负未知的重大风险。这是原创成果孵化过程中存在的诸多困难之一。”日前，第四届中国血液学科发展大会举行，中国医学科学院血液病医院所院长程涛在会上坦言，原创成果孵化需要化解各类难题。
因具有“一次治愈”潜力，细胞与基因疗法成为新药研发的热门领域。数据显示，全球约有30款细胞与基因治疗产品获批上市，我国仅有4款CAR-T细胞治疗产品上市，在基因治疗等创新疗法的其他细分领域仍未有原创成果上市。
如何打通包括临床研究、风险监管等在内的诸多环节，解决原创成果落地难的问题？如何让更多患者在血液病精准诊断、细胞与基因治疗等方面享受到安全有效可负担的国产原创产品？与会专家认为，政产学研形成合力的协同创新，有助于走通中国血液领域原创成果孵化之路。
构建原创成果孵化生态
2023年11月7日，我国首个用于白血病治疗的CAR-T产品获批上市。这一我国原创药物具有全新的靶向治疗“弹头”，由中国医学科学院血液学研究所王建祥团队经多年基础研究的成果转化而来。
基础研究是原创成果的源头。与会专家表示，血液学的基础研究要用好干细胞、基因编辑等新技术，加强学科交叉融合。在阐明血液疾病发病机制的基础上，开辟合成生物学成果应用、数据驱动临床医学研究等新领域。
“一个原始创新的医药产品既源自基础研究，也源自临床实践。”中国医学科学院血液病医院党委书记常子奎表示，研究型医院在原创医药落地过程中发挥关键作用。以血液病医院为例，近几年有超过50项细胞基因治疗的相关产品开展临床研究，短短三年内，相关研究推动了注册新药研究15项。
为进一步加强研究平台建设，北京协和医学院天津医院一期工程已投入使用，1000张床位主要用于血液肿瘤新技术的临床研究。同时，多个国家级平台落户，有望成为医药领域的高质量临床研究平台。
让基础研究和临床实践的成果顺利走出实验室、走入产业，成果孵化是关键。“在天津市政府的支持下，我们成立了细胞生态海河实验室。”程涛介绍，实验室将整合资源为入驻的研究团队提供包括药学研究、概念验证、规模化生产等方面的前沿技术支撑和产业孵化服务。此外，通过探索成立创新联合体、监管研究中心、科学监管示范基地等机构，细胞基因技术的产品研发转化等多环节将有望实现上下游的全链条贯通。
中国原创要让百姓用得起、用得好
原创细胞产品的上市不是终点而是起点。“一个好的产品出来后，还有很多努力方向。”常子奎表示，例如，如何做好医保工作，推动商业化运作，在产品生产和销售领域降低成本，把价格降下来，惠及百姓；如何开展质量控制，确保治疗过程中的高标准高质量等。
以复发难治急性淋巴细胞白血病为例，化疗有效率约为20%，抗体缓解率有所提高，而CAR-T细胞疗法有效率可达80%以上。中国医学科学院血液学研究所教授王迎介绍，关键临床数据显示，此次上市的原创CAR-T细胞疗法总体缓解率达82.1%，显著降低了CAR-T治疗相关毒性和严重性，持久的高缓解率和安全性明显优于现有治疗手段。
然而，CAR-T治疗动辄需要数百万元的价格却让很多普通百姓难以负担。如何让创新疗法更加可及？
“原创技术的开发让我们的产品低于百万元，我们仍在通过与政府部门的协同合作降低患者费用，如通过纳入保险促进临床使用。”合源生物首席执行官吕璐璐介绍，当前河北、广州的惠民保已经可以对该疗法进行保险支付。
不同于传统小分子药物，细胞、基因治疗产品在使用过程中均离不开临床科研。“经过细胞治疗后，不同患者有不同的临床反应。例如临床中遇到的神经毒性问题，就需要多学科、多中心合作来解决。”相关专家表示，面对创新疗法，临床研究、基础学科仍需要开展应用后的持续探索，以进一步解决临床实践中的新问题，让创新疗法更加完善。
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