今天上午，国务院新闻办公室举行“推动高质量发展”系列主题新闻发布会。国家药品监督管理局副局长黄果表示，近几年我国罕见病用药上市数量和速度实实在在实现了“双提升”。2018年至今，已有130余个罕见病药品获批上市，2024年1至8月，已经批准上市的达到了37个。
黄果介绍，为了满足罕见病患者用药需求，国家药监局持续推出一系列激励政策，多途径推动罕见病用药研发上市。
第一，鼓励自主创新通道。通过鼓励我国的新药研发，解决部分罕见病无药可用的问题。设置了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批程序等加快上市通道，用于罕见病药品申报。从技术上，通过加强研发过程中的沟通指导、允许滚动递交资料、合理确定临床终点替代、缩短审评时限等办法，提升罕见病药品研发上市的效率，就是要快。
第二，加快引进通道，让更多国际上在研或在产的罕见病用药，可以更快进入国内。一方面，支持跨国医药企业在我国同步研发、同步申报、同步上市。为此，采取了建立临床试验默示许可制度、接受境外临床试验数据等一系列举措。另一方面，鼓励境外已上市罕见病用药的进口，目前正在就《国家药监局关于进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批有关事项的公告》向社会公开征求意见，对符合要求的药品，采取豁免临床试验、纳入优先审评审批，以及缩短检验时限、减少检验批次和样品数量等措施，鼓励申报进口。
第三，临时进口通道，尽力保障特殊情况下的临床急需。2022年国家药监局会同国家卫生健康委制定发布《临床急需药品临时进口工作方案》，两年来通过临时进口的办法，保障了氯巴占、盐酸沙丙喋呤等罕见病药品的急需。
此外，还与有关地方、有关部门加强协同联动，为罕见病临床用药开辟更多通道，想更多办法，包括:支持海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区、粤港澳大湾区医疗机构临床急需药品进口；支持北京天竺综合保税区设立罕见病药品保障先行区等。
“下一步，我们将久久为功，构建好、发展好保障罕见病用药的这几条重要通道。与卫生健康、医保等部门密切配合，加大政策支持力度，鼓励企业创新研发，让更多罕见病有药可用。”黄果说。
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